益的考量,对罕见病药物研发并不积极。
以鹰国为例,83年以前上市的孤儿药品种只有38种,为了鼓励药企和支持罕见病药物的开发与应用,鹰国政府在当年颁布《孤儿药法案》,也是世界首部孤儿药法案。
药企获得孤儿药资格后将获得一系列的优惠,包括研发经费的政府支持,免除新药申请费,药物营销申请费,审批快速通道,科研基金申请优先考虑,税收优惠和7年市场独占权。同时,在动物实验阶段可以提交申请孤儿药资格。
孤儿药法案颁布后,三十多年时间,FDA共颁发了5219个孤儿药资格,最终获批的药物数量为843个。
鉴于《孤儿药法案》的巨大推动作用,世界各国相继颁布类似法案以鼓励孤儿药的创新。
随着科技的发展,基因疗法、siRNA、免疫疗法等新型治疗手段的出现,对罕见病药物的研发也起了巨大的推动作用,目前全球约有560个罕见病药物项目正在进行中。最近五年,FDA共批准15种孤儿药,一些难治罕见病在治疗上都有了新的突破。
19年国内也通过了快速审批或优先审批或有条件方式的上市许可,批准了8种孤儿药上市。同时,随着制药工业水平的不断提升,一些本土企业开始涉足罕见病领域,进入早期探索阶段。
但是,国内罕见病的药物研发依然困难重重,不但研发和临床应用难度高,最重要的原因,则是罕见病的药物价格高,受众少。
由于罕见病患者人数少,即便企业瞄准的是填补临床需求的空白,而非盈利,但为了收回成本,药物必然价格高昂。
例如,诺华的芬戈莫德,一款治疗多发性硬化症的药物,在国内售价为10500元/盒,全球范围看尽管这个定价已不算高,但是很多家庭依然无法承受。
19年,脊髓性肌萎缩症的Zolgensma的基因疗法的药物在鹰国批准上市,售价210万美元(约1469万人民币),堪称史上最贵药,更是普通民众无法企及的。
这些价格昂贵的原研药由于专利原因,在国内无法进行仿制,但是很多罕见病的药物早已专利到期,但目前也没有国内企业进行抢仿申报。
药企不愿意仿制罕见病药物背后原因众多,无非就是技术难,成本高,市场不大,换言之,回报十分不理想。
如地拉罗斯分散片,原研药厂家是诺华,在国外,该药被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。但该原研药在国内样本公立医院一年的销售额仅有874万元。
而像氯巴占,国内急需的患者也才上万人,每盒代购价不过三四百块,这要换成国内药企来做,不亏本才怪,难怪药企没有任何动力仿制。
不过,这不是
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